- GKV-Ausgaben für Orphan Drugs steigen seit Jahren deutlich an
- Ca. 152 Orphan Drugs in der EU zugelassen – Stand Februar 2024
- 23 Fragen zu Zulassung, Kosten und möglichen Fehlanreizen gestellt
Hintergrund
Orphan Drugs unterliegen in der EU einem besonderen Regulierungsrahmen: Hersteller erhalten unter anderem verlängerten Marktschutz und erleichterte Zulassungsbedingungen, weil sich die Entwicklung von Arzneimitteln für kleine Patientengruppen wirtschaftlich kaum rechnet. In Deutschland gilt nach § 35a SGB V bei diesen Mitteln mit der EU-Zulassung automatisch ein Zusatznutzen als belegt – ohne vollständige Nutzenbewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Eine frühere Kleine Anfrage (BT-Drs. 20/14602) hatte die Bundesregierung bereits zu diesem Thema befragt; die vorliegende Anfrage aktualisiert und vertieft diesen Komplex.
Im Detail
Gleichzeitig steigen die Ausgaben der gesetzlichen Krankenversicherung für Orphan Drugs seit Jahren deutlich an.
— Vorbemerkung der Fragesteller, BT-Drs. 21/8347
Arzneimittel für seltene Erkrankungen – sogenannte Orphan Drugs – kosten die gesetzliche Krankenversicherung seit Jahren immer mehr. Wie stark die GKV-Ausgaben gestiegen sind, wie viele dieser Mittel überhaupt zugelassen sind und ob das geltende Sonderrecht Fehlanreize schafft, ist Gegenstand einer Kleinen Anfrage der AfD-Fraktion vom 2. Oktober 2026 (BT-Drs. 21/8347). Insgesamt 23 Fragen richten die Abgeordneten um Martin Sichert an die Bundesregierung.
Was gilt aktuell bei Orphan Drugs?
Orphan Drugs erhalten in der EU erleichterte Marktzulassungen, verlängerten Patentschutz und weitere wirtschaftliche Anreize, weil sich die Entwicklung von Therapien für kleine Patientengruppen unter normalen Marktbedingungen kaum finanzieren lässt. In Deutschland regelt § 35a SGB V die frühe Nutzenbewertung neuer Arzneimittel: Bei Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen gegenüber einer Vergleichstherapie allein durch die EU-Zulassung als belegt – solange der GKV-Jahresumsatz eine bestimmte Schwelle nicht überschreitet. Erst danach wird eine vollständige Nutzenbewertung durch das IQWiG fällig. Kritiker bezeichnen diesen automatisch anerkannten Zusatznutzen als „fiktiven Zusatznutzen“, weil er nicht auf einem direkten Wirksamkeitsvergleich beruht.
Kostenentwicklung bei Orphan Drugs: Zehn Jahre im Blick
Eine frühere Anfrage zur gleichen Thematik (BT-Drs. 20/14602) hatte ergeben, dass Anfang 2024 rund 152 Orphan Drugs in der EU zugelassen waren. Seitdem können weitere Zulassungen hinzugekommen sein oder einzelne Mittel ihren Orphan-Status verloren haben. Die aktuelle Anfrage verlangt eine jahresweise Aufschlüsselung der GKV-Ausgaben über zehn Jahre sowie Angaben dazu, welche zehn Orphan Drugs zuletzt die höchsten Kassenausgaben verursacht haben. Damit knüpft sie direkt an die damalige Antwort an, in der die Bundesregierung auf fehlende eigene Statistiken verwiesen hatte. Die Fragesteller haken nach, auf welche Datenquellen – etwa den GKV-Spitzenverband oder das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) – sich die Regierung stützt und warum sie diese Daten nicht selbst erhebt.
Fehlanreize und der „Orphanisierungseffekt“
Ein zentrales Anliegen der Anfrage ist die Frage nach möglichen Fehlanreizen im bestehenden System. Die Fragesteller erkundigen sich konkret nach dem sogenannten Orphanisierungseffekt: Dabei spalten Hersteller ein Arzneimittel gezielt in kleine Teilindikationen auf, um für jede einzelne den begehrten Orphan-Drug-Status und die damit verbundenen wirtschaftlichen Privilegien zu erlangen. Die Anfrage fragt, in wie vielen Fällen ein solcher Effekt bislang festgestellt wurde und welche Gegenmaßnahmen bestehen. Daneben interessiert die Fragesteller, ob die Bundesregierung Handlungsbedarf bei § 35a SGB V sieht – also bei der Regelung, die den automatischen Zusatznutzen bei Zulassung festschreibt.
Versorgung, Forschung und Produktion
Neben der Kostenseite thematisiert die Anfrage auch die Versorgungslage: Für welche seltenen Erkrankungen existieren gar keine zugelassenen Therapieoptionen? Wie funktioniert die Versorgung in Apotheken und durch mobile Verteiler im ländlichen Raum? Welche Rolle spielen universitäre Zentren für seltene Erkrankungen? Gefragt wird zudem nach aktuellen Bundesmitteln für Forschung und Entwicklung sowie nach der Rolle der europäischen Zulassungsbehörde EMA und ihres Ausschusses für Orphan-Arzneimittel (COMP). Als letzter Punkt findet sich eine bemerkenswert konkrete Frage: ob Initiativen bestehen, Orphan Drugs in der Ukraine produzieren zu lassen.
Die Drucksache 21/8347 zeigt, dass das Thema Orphan Drugs nicht nur eine gesundheitspolitische, sondern auch eine haushalts- und sozialpolitische Dimension hat. Die Pflegereform PNOG sowie Debatten zur GKV-Finanzierung bilden den weiteren Kontext, in dem steigende Arzneimittelausgaben politisch diskutiert werden. Die Bundesregierung hat die Fragen schriftlich zu beantworten; die Antwort wird als eigene Drucksache veröffentlicht.
Weiterlesen:
Unmittelbar betroffen sind Patienten mit seltenen Erkrankungen, die auf Orphan Drugs angewiesen sind, sowie GKV-Versicherte insgesamt, da steigende Arzneimittelausgaben die Beitragsstabilität belasten. Auch Apotheken im ländlichen Raum und universitäre Zentren für seltene Erkrankungen werden in der Anfrage als relevante Akteure angesprochen.
Die Kleine Anfrage (BT-Drs. 21/8347) ist am 6. Oktober 2026 beim Bundestag eingegangen und wurde dem Bundeskanzleramt zugeleitet. Die Bundesregierung soll die 23 Fragen schriftlich beantworten; die Antwort wird als eigene Drucksache veröffentlicht.
- Orphan Drug
- Arzneimittel zur Behandlung einer seltenen Erkrankung, die in der EU weniger als 5 von 10.000 Personen betrifft. Hersteller erhalten besondere Zulassungserleichterungen und Marktschutz.
- § 35a SGB V
- Vorschrift zur frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel in Deutschland. Bei Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen mit der EU-Zulassung automatisch als belegt, sofern der Jahresumsatz eine bestimmte Schwelle nicht überschreitet.
- IQWiG
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen – bewertet im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses den Nutzen neuer Arzneimittel gegenüber bestehenden Therapien.
Was sind Orphan Drugs?
Orphan Drugs sind Arzneimittel, die speziell zur Behandlung seltener Erkrankungen entwickelt werden. Da nur wenige Patienten betroffen sind, gelten für sie erleichterte Zulassungsbedingungen und besondere wirtschaftliche Anreize.
Warum steigen die GKV-Kosten für Orphan Drugs?
Seltene Erkrankungen erfordern oft hochspezialisierte Therapien, deren Entwicklung kostenintensiv ist. Zugleich gilt bei der Zulassung ein automatischer Zusatznutzen, was die Preisverhandlungen zugunsten der Hersteller verschiebt.
Was ist der 'fiktive Zusatznutzen' bei Orphan Drugs?
Nach § 35a SGB V gilt bei Orphan Drugs allein durch die EU-Zulassung ein Zusatznutzen als belegt, ohne dass eine vollständige Nutzenbewertung gegenüber einer Vergleichstherapie durchgeführt wurde. Die Anfrage fragt, welche finanziellen Folgen das hat.
Dieser Beitrag bezieht sich auf BT-Drs. 21/8347 und gibt den Inhalt der Drucksache zusammenfassend wieder. Die inhaltliche Verantwortung liegt beim jeweiligen Verfasser der Drucksache. Der Beitrag spiegelt nicht notwendigerweise die Meinung des Seitenbetreibers wider.
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