- GKV-Ausgaben für Orphan Drugs: 8,5 Mrd. Euro im Jahr 2024
- 2024: 13,7 Prozent der GKV-Nettoarzneimittelkosten entfielen auf Orphan Drugs
- In 41 von 63 abgeschlossenen Bewertungsverfahren kein Zusatznutzen nachgewiesen
Hintergrund
Orphan Drugs sind Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Erkrankungen entwickelt werden – in der EU gilt eine Erkrankung als selten, wenn sie nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betrifft. Wegen der kleinen Patientenzahlen und des damit begrenzten Marktpotenzials gibt es wirtschaftliche und regulatorische Anreize, darunter Marktexklusivität und Beratung bei der Entwicklung. Nach Antwort 19 verändern diese Anreize die grundsätzlichen Anforderungen an eine Arzneimittelzulassung nicht. Die EU-Verordnung Nr. 141/2000 bildet die Rechtsgrundlage. In Deutschland regelt § 35a SGB V die frühe Nutzenbewertung; für Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen bis zum Überschreiten einer Umsatzschwelle als automatisch belegt. Diese Schwelle wurde mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz 2022 von 50 auf 30 Mio. Euro gesenkt. Die vorliegende Antwort aktualisiert die Angaben aus der Vorgänger-Drucksache 20/14602 vom Februar 2024.
- 164 — Orphan Drugs aktuell zentral in der EU zugelassen und in Deutschland verkehrsfähig (Stand Oktober 2026).
- 8.466 Mio. Euro — GKV-Umsatz für Orphan Drugs im Jahr 2024 laut AOK-Arzneiverordnungs-Report 2025.
- 13,7 % — Anteil der Orphan Drugs an den gesamten GKV-Nettoarzneimittelkosten 2024 (2015: 6,1 %).
- 65,1 % — Anteil der abgeschlossenen Bewertungsverfahren nach Überschreiten der Umsatzschwelle ohne nachgewiesenen Zusatznutzen (41 von 63 Verfahren), keine Quote aller Arzneimittel.
- 32,87 Mio. Euro — Bundesfördermittel für Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen durch das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt.
Im Detail
Deutschland hinsichtlich der Verfügbarkeit und des Zugangs zu Orphan Drugs die Spitzenposition in Europa belegt. In vielen anderen europäischen Ländern ist die Verfügbarkeit von Orphan Drugs signifikant niedriger und die Wartezeiten sind erheblich länger.
— Antwort der Bundesregierung, BT-Drs. 21/8818, S. 6
Medikamente gegen seltene Erkrankungen – sogenannte Orphan Drugs – verzeichneten laut der Antwort im Jahr 2024 einen GKV-Umsatz von rund 8,5 Milliarden Euro. Damit hat sich der GKV-Umsatz dieser Arzneimittelgruppe seit 2015 fast vervierfacht: Damals lagen die Ausgaben bei 2,1 Mrd. Euro. Das geht aus der Antwort der Bundesregierung (BT-Drs. 21/8818) auf eine Kleine Anfrage der AfD-Fraktion hervor, die das Bundesministerium für Gesundheit am 27. Oktober 2026 übermittelt hat.
Parallel zum absoluten Kostenwachstum ist auch der relative Anteil der Orphan Drugs an den gesamten GKV-Nettoarzneimittelausgaben gestiegen: von 6,1 Prozent im Jahr 2015 auf 13,7 Prozent im Jahr 2024. Damit entfällt mehr als jeder achte Euro, den die GKV für Arzneimittel ausgibt, auf Medikamente, die ursprünglich für kleine Patientengruppen entwickelt wurden.
Orphan Drugs: Was gilt aktuell?
Für die Zulassung und Erstattung von Orphan Drugs gelten in Deutschland besondere Regeln. Nach § 35a SGB V wird der Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels gegenüber einer Vergleichstherapie bewertet. Bei Orphan Drugs gilt dieser Zusatznutzen jedoch bis zum Überschreiten einer Umsatzschwelle von 30 Mio. Euro automatisch als belegt – ohne vollständige reguläre Nutzenbewertung gegenüber einer Vergleichstherapie. Maßgeblich für die Schwelle ist der gesetzlich bestimmte Umsatz in den letzten zwölf Kalendermonaten. Diese Schwelle wurde mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz 2022 von ursprünglich 50 Mio. Euro auf 30 Mio. Euro abgesenkt. Sobald ein Orphan Drug die Schwelle überschreitet, wird eine reguläre Nutzenbewertung eingeleitet.
Die Antwort nennt folgende Ergebnisse dieser Bewertungsverfahren: Von 63 abgeschlossenen Verfahren nach Überschreiten der Umsatzschwelle stellte der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) bei 41 Verfahren – also 65,1 Prozent – keinen Zusatznutzen fest. Lediglich bei drei Verfahren (4,8 Prozent) wurde ein geringer Zusatznutzen anerkannt. Ein nicht nachgewiesener Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie ist nicht gleichbedeutend mit nachgewiesener Unwirksamkeit. Die 63 Verfahren sind zudem keine Zählung aller Orphan Drugs.
Welche Medikamente verursachen die höchsten Kosten?
Die Antwort nennt die zehn Orphan Drugs mit den höchsten GKV-Nettokosten im Jahr 2024. Das ist eine Rangfolge der Gesamtkosten, nicht der Preise je Behandlung. An der Spitze steht das Krebsmedikament Daratumumab mit Nettokosten von 914,5 Mio. Euro im Jahr 2024. Dahinter folgen Tafamidis (Stoffwechselkrankheiten, 446,4 Mio. Euro) und Ruxolitinib (onkologische Erkrankungen, 410,9 Mio. Euro). Das Mukoviszidose-Kombinationspräparat Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor verursachte Kosten von 378,4 Mio. Euro. Die Daten stammen aus dem PharMaAnalyst des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO).
Insgesamt sind laut Bundesregierung derzeit 164 Orphan Drugs zentral in der EU zugelassen und damit in Deutschland verkehrsfähig (Stand Oktober 2026). Gegenüber dem Stand vom Februar 2024 (152 Mittel) sind 43 neue Zulassungen hinzugekommen; gleichzeitig verloren 18 Mittel ihre Marktexklusivität, bei fünf wurde der Orphan-Status zurückgezogen und acht Zulassungen erloschen. Rund 37 Zentren für seltene Erkrankungen an Universitätskliniken bilden die Versorgungsbasis für die schätzungsweise vier Millionen Betroffenen in Deutschland. Für mehr als zwölf Prozent der über 6.600 bekannten seltenen Erkrankungen existiert laut dem europäischen Referenzportal Orphanet mindestens eine zugelassene Behandlungsoption in der EU.
Forschungsförderung und europäische Kooperation
Das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt stellt für Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen Fördermittel in Höhe von 32,87 Mio. Euro bereit. Die Projekte reichen von mRNA-Therapien über KI-gestützte Bildauswertung bis hin zu Gentherapieansätzen. Im Jahr 2026 hat das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) einen Zehn-Punkte-Plan verabschiedet, der prioritäre Maßnahmen in Versorgung, Forschung und Patientenunterstützung beschreibt. Auf EU-Ebene beteiligt sich Deutschland über das European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD) und die European Research Alliance for Rare Diseases (ERDERA) an der Förderung präklinischer Therapieentwicklung.
Die Bundesregierung erklärt, die Transparenz bei Preisbildung und Erstattung in Deutschland sei bereits sehr hoch: Nutzenbewertungen des GBA und die meisten Erstattungsbeträge sind öffentlich zugänglich. Zu Preisunterschieden von Orphan Drugs innerhalb der EU liegen der Bundesregierung hingegen keine Erkenntnisse vor, da Arzneimittelpreise in anderen EU-Mitgliedstaaten meist nicht öffentlich bekannt gemacht werden.
In Deutschland leben schätzungsweise vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Daraus folgt nicht, dass alle auf Orphan Drugs angewiesen sind oder solche Medikamente erhalten. Die Antwort nennt für mehr als zwölf Prozent der über 6.600 bekannten seltenen Erkrankungen mindestens eine in der EU zugelassene Behandlungsoption; das ist ein Anteil von Erkrankungen, keine Patientenquote. Betroffen sind auch die GKV, behandelnde Zentren, Forschungsstellen und Hersteller.
Die Bundesregierung beantwortet den Großteil der Fragen mit konkreten Zahlen und Quellenangaben. Bei einzelnen Fragen – etwa zur Zahl behandelter Patienten mit später nicht bestätigtem Zusatznutzen (Frage 10) und zu EU-Preisunterschieden (Frage 20) – verweist sie auf fehlende eigene Erkenntnisse, ohne auszuweichen.
Die Antwort 21/8818 vom 28. Oktober 2026 wurde vom Gesundheitsministerium am 27. Oktober übermittelt und bezieht sich auf die Kleine Anfrage 21/8347. Sie enthält keinen Beschluss über eine weitere Änderung der Umsatzschwelle und schließt spätere parlamentarische Schritte nicht aus.
- Orphan Drug
- Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen. Das EU-Häufigkeitskriterium liegt bei höchstens fünf Betroffenen je 10.000 Menschen. Wirtschaftliche Anreize wie Marktexklusivität verändern die grundsätzlichen Zulassungsanforderungen nicht.
- Fiktiver Zusatznutzen
- Bei Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen per Gesetz (§ 35a SGB V) bis zum Überschreiten einer Umsatzschwelle (30 Mio. Euro) als belegt, ohne vollständige reguläre Nutzenbewertung.
- AMNOG-Verfahren
- Verfahren der frühen Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz: Hersteller müssen den Zusatznutzen neuer Wirkstoffe gegenüber einer Vergleichstherapie nachweisen; das Ergebnis beeinflusst den Erstattungsbetrag.
Wie viele Orphan Drugs waren im Oktober 2026 in Deutschland verkehrsfähig?
Stand Oktober 2026 sind 164 Arzneimittel für seltene Erkrankungen zentral in der EU zugelassen und damit in Deutschland verkehrsfähig – gegenüber 152 im Februar 2024.
Wie hoch sind die GKV-Ausgaben für Orphan Drugs?
Laut AOK-Arzneiverordnungs-Report 2025 lagen die Umsätze 2024 bei 8.466 Mio. Euro, gegenüber 2.143 Mio. Euro im Jahr 2015.
Was ist der fiktive Zusatznutzen bei Orphan Drugs?
Der Zusatznutzen gilt unter den besonderen Regeln des § 35a SGB V als belegt, ohne vollständige reguläre Vergleichsbewertung. Bei Überschreiten des gesetzlich bestimmten Umsatzes von 30 Millionen Euro in den letzten zwölf Kalendermonaten ist eine reguläre Bewertung vorgesehen. Das ist von den grundsätzlichen Anforderungen an die Arzneimittelzulassung zu unterscheiden.
Korrektur vom 9. November 2026: Der Umsatz von rund 8,5 Milliarden Euro betrifft 2024. Die 65,1 Prozent beziehen sich auf 41 von 63 abgeschlossenen Bewertungsverfahren, nicht auf den Anteil aller Arzneimittel. Vier Millionen Menschen mit seltenen Erkrankungen sind keine belegte Zahl von Orphan-Drug-Anwendern. Die unveränderten grundsätzlichen Zulassungsanforderungen wurden klargestellt; der sachfremde Rentenversicherungs-Verweis entfiel.
Dieser Beitrag bezieht sich auf BT-Drs. 21/8818 und gibt den Inhalt der Drucksache zusammenfassend wieder. Die inhaltliche Verantwortung liegt beim jeweiligen Verfasser der Drucksache. Der Beitrag spiegelt nicht notwendigerweise die Meinung des Seitenbetreibers wider.
Weitere Beiträge
